Exjade nedir?
Exjade, etken madde olarak deferasiroks içeren bir ilaçtır. İlaç, su gibi bir sıvı içinde çözüldüğünde hastanın içebileceği bir süspansiyon oluşturan kirli beyaz, yuvarlak, dağılabilir tabletler halinde mevcuttur.Her tablet 125 mg, 250 mg veya 500 mg deferasiroks içerir.
Exjade ne için kullanılır?
Exjade, sık kan transfüzyonlarından kaynaklanan kronik aşırı demir yüklenmesi (vücutta aşırı demir) olarak bilinen bir durumu tedavi etmek için kullanılır.
- Exjade, beta talasemi majör adı verilen kalıtsal bir hastalıktan mustarip hastaların (altı yaşından büyük) vücudunda bulunan demir miktarını azaltmak için kullanılır ve bu nedenle sık kan transfüzyonu yapmak zorunda kalırlar. yeterli miktarda hemoglobin ("vücutta oksijen" taşıyan kırmızı kan hücrelerinde bulunan protein) ve bu nedenle sık kan transfüzyonu gerektirir. "Sık transfüzyonlar" ile her kilogram için en az 7 ml konsantre kırmızı kan hücresi kastediyoruz. bir ayda vücut ağırlığı.
- Exjade ayrıca, deferoksamin (kronik aşırı demir yüklenmesini tedavi etmek için kullanılan başka bir ilaç) ile tedavi kontrendike olduğunda veya diğer anemi tiplerinde, iki ila beş yaş arasındaki çocuklarda ve beta talasemili hastalarda yetersiz olduğunda endikedir.
Kronik aşırı demir yükü hastalarının sayısı az olduğu için hastalık nadir olarak kabul edilir. Exjade, 13 Mart 2002'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlendi.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Exjade nasıl kullanılır?
Exjade ile tedavi, sık kan transfüzyonlarına bağlı kronik aşırı demir yükünün tedavisinde deneyimli doktorlar tarafından başlatılmalı ve sürdürülmelidir. Sadece böbrek fonksiyon bozukluğu olmayan hastalar Exjade ile tedavi edilebilir. Tedavi, hastaya vücut ağırlığının kilogramı başına yaklaşık 100 ml konsantre kırmızı kan hücresi transfüzyonundan sonra veya aşırı demir yükü belirtileri mevcut olduğunda (yani, ferritin seviyeleri olduğunda) başlar.
demir depolayan protein olan serum, litre başına 1 mg'ı aşıyor). Tedavi genellikle vücut ağırlığının kilogramı başına 20 mg'lık bir dozla başlar. Hastanın geçirdiği transfüzyonlara bağlı olarak 10 mg veya 30 mg/kg başlangıç dozları da kullanılabilir. Bu dozlar daha sonra gerekirse hastanın yanıtına göre her üç ila altı ayda bir ayarlanır.
Exjade her gün, tercihen aynı saatte, aç karnına (yemekten en az 30 dakika önce) alınmalıdır. Dozu oluşturan her kuvvetin tablet sayısı, hastanın vücut ağırlığına göre hesaplanır. Tabletler, hastanın içebileceği bir süspansiyon elde edilene kadar bir bardak su veya meyve suyu içinde karıştırılarak çözülür.
Exjade nasıl çalışır?
Hastalar anemiyi tedavi etmek için tekrarlanan transfüzyonlar aldığında, transfüze edilen kırmızı kan hücreleri vücuda demir getirir. Bununla birlikte, vücudun fazla demiri çıkarmak için doğal bir yolu yoktur, bu nedenle birikme eğilimi gösterir ve zamanla kalp veya karaciğer gibi önemli organlara zarar verebilir. Exjade'deki aktif madde, deferasirox, bir 'demir şelatör'dür. Yani vücutta bulunan demire bağlanarak "şelat" adı verilen ve vücut tarafından esas olarak feçes yoluyla atılabilen bir bileşik oluşturur. Bu, aşırı demir yükünün düzeltilmesine ve aşırı demirden kaynaklanan hasarın önlenmesine yardımcı olur.
Exjade nasıl çalışıldı?
Exjade'in etkileri, insanlarda incelenmeden önce deneysel modellerde test edildi. Ana etkililik çalışması, beta talasemi majörlü 591 hastada (yaklaşık yarısı 16 yaşın altındaydı ve 56'sı altı yaşın altındaydı) Exjade ile deferoksamin'i karşılaştırdı. Exjade ağızdan verilirken, deferoksamin gece boyunca deri altına infüzyon (deri altına çok yavaş bir enjeksiyon) olarak alınır. Etkililik, ilaçlarla bir yıllık tedaviden önce ve sonra karaciğerdeki demir seviyelerine bakılarak ölçüldü.
Ek bir çalışma, beta talasemi majör ve diğer anemi türleri dahil olmak üzere deferoksamin ile tedavi edilemeyen 184 hastada Exjade'in etkinliğini inceledi.
Exjade'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Ana çalışmanın sonunda, deferoksamin ile tedavi edilen hastaların %66'sına kıyasla Exjade alan hastaların %53'ü tedaviye yeterli yanıt gösterdi. Bu, Exjade'in karşılaştırıcı ilaç kadar etkili olmayabileceği anlamına gelir. Bununla birlikte, çalışmanın başlangıcında karaciğerlerinde özellikle yüksek demir seviyeleri bulunan ve karşılaştırılabilir miktarlarda Exjade veya deferoksamin alan 381 hasta göz önüne alındığında, her iki ilaç da etkiliydi. Bu yaş grubunda Exjade'in güvenliğini ve etkinliğini göstermek için çok genç.
Ek çalışmada, iki ile beş yaş arasındaki hastalar da dahil olmak üzere, deferoksamin ile tedavi edilemeyen hastaların yarısından fazlası bir yıl sonra Exjade tedavisine yanıt vermiştir.
Exjade ile ilişkili riskler nelerdir?
Exjade'in en yaygın yan etkisi (10 hastada 1'den fazlasında görülür) kan kreatininde (bir işaretleyici böbrek sorunları). Exjade ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Exjade, deferasiroks veya diğer bileşenlere aşırı duyarlı (alerjik) kişilerde ve kreatinin klirensi (böbreğin kanda kreatinin salgılama yeteneğinin bir ölçüsü) dakikada 60 ml'den az olan kişilerde kontrendikedir. Diğer demir şelatörleri ile birlikte kullanılmamalıdır.
Exjade ile tedaviye başlamadan önce ve ilaç tedavisi sırasında düzenli olarak hastaların böbrek ve karaciğer fonksiyonlarının kan testleri ile kontrol edilmesi çok önemlidir.Hasta böbrek hastalığı veya karaciğer hastalığı geliştirirse doz azaltılmalı veya tedavi kesilmelidir. Bu tür hastalarda test edilmediğinden ciddi karaciğer hastalığı olan kişilerde kontrendikedir.
Exjade neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), beta talasemi majör hastalarında sık kan transfüzyonu nedeniyle aşırı demir yüklenmesinin tedavisinde Exjade'in yararlarının risklerinden daha büyük olduğu sonucuna varmıştır. Daha seyrek transfüzyon alan hastalarda Exjade, "deferoksamin kullanılamadığında veya yetersiz olduğunda, deferoksamin için bir alternatiftir". Bu nedenle Komite, bu tıbbi ürün için bir pazarlama izni verilmesini tavsiye etmiştir.
Exjade'in güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Exjade tedarikinden sorumlu şirketin, doktorlar için bir dosya hazırlaması, pazarlama sırasında dağıtılması, ilacı reçete ederken, özellikle hastanın sağlığını izleme ihtiyacının farkında olmalarını sağlamak için gereklidir. Böbrek fonksiyonu. Şirket, hastalar için de benzer bir dosya hazırlayacak.
Exjade hakkında daha fazla bilgi edinin
28 Ağustos 2006'da Avrupa Komisyonu, Novartis Europharm Limited'e Exjade için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin Exjade hakkındaki görüşünün özetine buradan ulaşabilirsiniz.
Exjade'in tam değerlendirme sürümü (EPAR) için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 08-2008.
Bu sayfada yayınlanan Exjade - deferasirox ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
