Replagal nedir?
Replagal, aktif madde agalsidaz alfa içeren bir infüzyon çözeltisidir.
Replagal ne için kullanılır?
Replagal, nadir görülen kalıtsal bir durum olan Fabry hastalığı olan hastaları tedavi etmek için kullanılır.
Bu hastalıktan mustarip hastalarda alfa-galaktosidaz A enzimi eksikliği vardır. Bu enzim normal olarak lipid globotriaosilseramidi (Gb3) parçalar.Bu enzim eksikse, Gb3 parçalanamaz ve hücrelerde, örneğin bu hücrelerde birikir . böbrek.
Fabry hastalığı olan hastalar, böbrek yetmezliği, kalp sorunları ve felç gibi ciddi rahatsızlıkları içeren çok çeşitli semptomlara sahip olabilir.
Fabry hastalığı olan hasta sayısı az olduğundan, bu hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Replagal 8 Ağustos 2000'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıkları tedavi etmek için kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Replagal nasıl kullanılır?
Replagal, Fabry hastalığı veya diğer kalıtsal metabolik hastalıkların tedavisinde uzmanlaşmış bir doktorun gözetiminde uygulanmalıdır. 2 haftada bir 40 dakika süreyle 0,2 mg/kg vücut ağırlığı intravenöz infüzyon olarak verilir.Replagal'in çocuklara verilen etkisi bazı çalışmalarda incelenmiş ve bu nedenle Replagal'in 7 ila 7 yaş arası çocuklarda kullanılabileceği önerilmiştir. 18 yıl aynı dozda. Şiddetli böbrek problemleri olan hastaların tedaviye yanıtı daha düşüktür. Replagal uzun süreli kullanım için tasarlanmıştır.
Replagal nasıl çalışır?
Replagal, hastalara eksik oldukları enzimi sağlayan bir terapi olan enzim replasman tedavisidir.Replagal, Fabry hastalığı olan kişilerde eksik olan insan enzimi alfa-galaktosidaz A'nın yerini alması amaçlanır. Replagal'daki aktif madde, agalsidaz alfa, 'rekombinant DNA teknolojisi' adı verilen bir yöntemle üretilen insan enziminin bir kopyasıdır: enzim, kendisini enzimi üretme yeteneğine sahip bir gen (DNA) almış bir hücre tarafından yapılır. . Bu değiştirme enzimi, hücrelerde birikmesini önleyerek Gb3'ün parçalanmasını teşvik eder.
Replagal nasıl çalışılmıştır?
Replagal, toplam 40 erkek hastayı içeren iki klinik çalışmada incelenmiştir. Replagal, plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırıldı; bir çalışmada ağrı üzerindeki etkisi ölçülürken, diğer çalışmada sol ventrikülden (miyokard) Gb3 eliminasyonu üzerindeki etkisi incelendi.15 kadın hastada (taşıyıcı) bir çalışma da yapıldı.
Replagal, 6 buçuk ila 18 yaş arasındaki 24 çocukta da incelenmiştir.
Replagal'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
6 aylık tedaviden sonra, Replagal tedavi edilen hastalarda plasebo (sahte tedavi) alanlara kıyasla ağrıyı önemli ölçüde azalttı. Replagal, sol ventrikül kütlesinde ortalama 11.5 g azalma sağlarken, plasebo ile tedavi edilen hastalarda 21.8 g artış görülmüştür. Bu sonuçlar, hastalığın semptomlarının düzeldiğini veya hastalığın stabil kaldığını gösterir. Kadınlarda, etkiler erkeklerde görülen sonuçlarla karşılaştırılabilirdi. 6 aylık Replagal tedavisi alan çocuklarda kalp kütlesinde artış görülmedi ve kan Gb3 seviyeleri düştü.
Replagal ile ilişkili risk nedir?
En yaygın yan etkiler (çalışmalar sırasında 10 hastadan birden fazlasında görülen) ilacın kendisinden ziyade infüzyondan kaynaklanır.Bunlar başlıca titreme, baş ağrısı, bulantı, ateş (ateş), yüzde kızarma ve yorgunluktur ( Yorgunluk) genellikle ciddi değildir. Diğer çok yaygın yan etkiler arasında ağrı ve rahatsızlık bulunur. Çocuklarda bildirilen yan etkiler yetişkinlerde görülenlere benzerdir. Replagal ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için lütfen kullanma talimatına bakın. .
Replagal alan hastalar antikorlar geliştirebilir (replagal'e tepki olarak üretilen ve tedaviyi bozabilecek proteinler).
Replagal, agalsidaz alfaya veya ilacın diğer bileşenlerine karşı aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek kişilerde kullanılmamalıdır.
Replagal neden onaylandı?
İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Fabry hastalığı olan hastalar için Replagal ile tedavinin uzun vadede klinik faydalar sağlayabileceğine karar verdi. CHMP, Replagal'in faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve ilaç için bir Pazarlama İzni verilmesini tavsiye etti.
Replagal, nadir görülen bir hastalığın tedavisinde kullanıldığı için ilaç hakkında daha detaylı bilgi elde edilemediği için "istisnai durumlarda" yetkilendirilmiştir. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA) mevcut yeni bilgileri yıllık olarak gözden geçirir ve gerekirse bu özet güncellenir.
Replagal için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Replagal'ı yapan şirket, esas olarak 5 yıllık terapi, diğer dozlar, idame dozları ve çocuklarda yapılan çalışmalardan sonuç almak için ilaç üzerinde daha fazla çalışma yapacak.
Replagal hakkında daha fazla bilgi
3 Ağustos 2001'de Avrupa Komisyonu, TKT Europe AB'ye Replagal için Avrupa Birliği genelinde geçerli olan bir "Pazarlama İzni" verdi. "Pazarlama İzni" 3 Ağustos 2006'da yenilendi. Replagal'ın yetim statüsü kaydı için buraya tıklayın.
Replagal'ın EPAR'ının tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 02-2007
Bu sayfada yayınlanan Replagal - Agalsidase alfa ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
