Refixia - Nonacog beta pegol

Refixia - Nonacog beta pegol nedir ve ne için kullanılır?

Refixia, faktör IX adı verilen pıhtılaşma proteini eksikliğinden kaynaklanan kalıtsal bir kanama bozukluğu olan hemofili B hastalarında kanamayı tedavi etmek ve önlemek için kullanılan bir ilaçtır. 12 yaşından itibaren yetişkinlerde ve çocuklarda kullanılabilir.

Refixia aktif madde nonacog beta pegol içerir.

Refixia - Nonacog beta pegol nasıl kullanılır?

Refixia sadece reçete ile alınabilir ve tedavi hemofili tedavisinde deneyimli bir doktor gözetiminde yapılmalıdır.

Refixia, bir damara enjekte edilecek bir çözelti oluşturmak için birlikte karıştırılan toz ve sıvı formunda mevcuttur. Tedavinin dozu ve sıklığı, Refixia'nın kanamayı tedavi etmek veya önlemek veya ameliyat sırasında kanamayı azaltmak için kullanılıp kullanılmadığına, kanamanın boyutuna ve konumuna ve hastanın vücut ağırlığına bağlıdır. Bu tıbbi ürünün kullanımı hakkında bilgi için, bkz. Ürün Özelliklerinin Özeti (EPAR'a dahildir).

Hastalar veya bakıcılar, uygun şekilde talimat verildiği sürece Refixia'yı evde kendi başlarına enjekte edebilirler.Daha fazla ayrıntı için paket broşürüne bakın.

Refixia - Nonacog beta pegol nasıl çalışır?

Hemofili B hastaları, normal kan pıhtılaşması için gerekli bir protein olan faktör IX'dan yoksundur ve sonuç olarak kolayca kanamaya eğilimlidir. Refixia'daki aktif madde nonacog beta pegol, vücutta insan faktörü IX ile aynı şekilde çalışır, eksik faktör IX'un yerini alır, böylece kanın pıhtılaşmasına yardımcı olur ve kanamanın geçici olarak kontrol edilmesini sağlar.

Refixia - Nonacog beta pegol'ün çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Refixia'nın hem kanama ataklarını tedavi etmede hem de atak sayısını sınırlamada etkili olduğu gösterilmiştir.

13 yaş ve üzeri 74 yetişkin ve ergeni kapsayan bir çalışmada, haftalık koruyucu tedavi olarak Refixia alan 29 hasta yılda yaklaşık 1 kanama epizodu yaşadı ve tedavi için Refixia alan 15 hasta "talep üzerine" kanamalar için yaklaşık 16 hemorajik atak gösterdi bir yıl. Ek olarak, kanama meydana geldiğinde, Refixia kanama epizodlarının yaklaşık %92'sinin tedavisinde mükemmel veya iyi olarak derecelendirilmiştir. Kanama epizodlarının %87'si tek bir Refixia enjeksiyonu ile düzelmiştir.

13 yaşın altındaki 25 çocuğu içeren ikinci çalışmada, tüm hastalara haftalık koruyucu tedavi olarak Refixia verildi. Hastalar yılda yaklaşık 1 kanama epizodu yaşadı ve kanama epizodlarının yaklaşık %93'ünün tedavisinde Refixia mükemmel veya iyi olarak derecelendirildi.Kanama ataklarının yaklaşık %86'sı tek bir enjeksiyonla düzeldi.

Refixia - Nonacog beta pegol ile ilişkili riskler nelerdir?

Refixia ile aşırı duyarlılık (alerjik) reaksiyonlar nadirdir (100 hastadan 1'ini etkileyebilir) ve şunları içerebilir: enjeksiyon bölgesinde şişme, yanma ve batma, titreme, kızarıklık, kaşıntılı döküntü, baş ağrısı, kurdeşen, düşük kan basıncı, uyuşukluk, bulantı ve kusma, huzursuzluk, taşikardi, göğüste sıkışma ve hırıltı. Bazı durumlarda bu reaksiyonlar şiddetli olabilir.

Faktör IX ilaçları alan bazı hastalar, faktör IX'a karşı inhibitörler (antikorlar) geliştirebilir ve bu da ilacın etkisiz hale gelmesine ve kanama kontrolünün kaybolmasına neden olabilir. Faktör IX ilaçları da kan damarlarında kan pıhtılarının oluşması nedeniyle sorunlara neden olabilir.

Hamster proteinlerine alerjisi olan hastalarda Refixia kullanılmamalıdır. Yan etkilerin ve sınırlamaların tam listesi için paket broşürüne bakın.

Refixia - Nonacog beta pegol neden onaylandı?

Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Refixia'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.

Çalışmalar, Refixia'nın hemofili B hastalarında kanama ataklarının önlenmesi ve tedavisinde etkili olduğunu ve güvenliğinin diğer faktör IX ürünleriyle karşılaştırılabilir olduğunu göstermektedir. Bununla birlikte, uzun süreli tedaviyi takiben, Refixia'daki (PEG olarak adlandırılan) aktif maddenin bir kısmı, beyindeki koroid pleksus adı verilen bir yapı da dahil olmak üzere vücutta birikebilir.Bu özellikle küçük çocuklarda potansiyel olarak sorunlara neden olabilir. 12, Refixia sadece yetişkinlerde ve 12 yaşından büyük çocuklarda kullanım için onaylanmıştır.

Refixia - Nonacog beta pegol'ün güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Refixia'yı pazarlayan şirket, beynin koroid pleksusunda ve diğer organlarda PEG birikiminin potansiyel etkilerini incelemek için bir çalışma yapacak.

Refixia'nın güvenli ve etkin bir şekilde kullanılabilmesi için sağlık profesyonelleri ve hastaların dikkat etmesi gereken öneri ve önlemler ürün özellikleri özetinde ve kullanma talimatında belirtilmiştir.

Refixia - Nonacog beta pegol hakkında diğer bilgiler

EPAR'ın tam versiyonu ve Refixia'nın risk yönetim planının özeti için, Ajansın web sitesine bakın: ema.europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Refixia tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuz veya eczacınızla görüşün.

Bu sayfada yayınlanan Refixia - Nonacog beta pegol ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.