Spinraza - Nusinersen

Spinraza - Nusinersen nedir ve ne için kullanılır?

Spinraza, akciğer kasları da dahil olmak üzere kas zayıflığına ve atrofiye neden olan genetik bir hastalık olan 5q spinal müsküler atrofiyi (SMA) tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır.Hastalık, kromozom 5q'daki bir kusurla ilişkilidir ve semptomlar genellikle doğumdan kısa bir süre sonra başlar.

SMA'lı hasta sayısı az olduğu için hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Spinraza 2 Nisan 2012'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

Spinraza, aktif madde nusinersen içerir.

Spinraza nasıl kullanılır?

Spinraza sadece reçete ile alınabilir ve tedaviye SMA tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlanmalıdır.

İlaç, 12 mg'lık flakonlarda enjeksiyonluk bir çözelti olarak mevcuttur. Bu prosedürü uygulama konusunda deneyimli bir doktor veya hemşire tarafından intratekal enjeksiyon olarak (belden, doğrudan omurgaya) verilir.Spinraza vermeden önce hastanın sedasyona tabi tutulması (sakinleşmesi için bir ilaç verilmesi) gerekebilir.

Önerilen doz, hastaya SMA teşhisi konduktan sonra mümkün olan en kısa sürede uygulanmak üzere 12 mg'dır (bir flakon). İlk dozu 2, 4 ve 9 hafta sonra 3 doz daha ve daha sonra her 4 ayda bir bir doz daha takip etmelidir. Tedavi, hasta fayda gördüğü sürece devam etmelidir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.

Spinraza - Nusinersen nasıl çalışır?

SMA'lı hastalarda, motor nöronların (omurilikte kas hareketini kontrol eden sinir hücreleri) hayatta kalması ve normal işleyişi için gerekli olan 'motor nöron hayatta kalma faktörü' (SMN) adı verilen bir protein yoktur. SMN proteini, SMN1 ve SMN2 olmak üzere iki gen tarafından üretilir. SMA'lı hastalarda SMN1 geni yoktur, ancak çoğunlukla tam uzunlukta bir protein kadar iyi çalışmayan kısa bir SMN proteini üreten SMN2 genine sahiptir.

Spinraza, SMN2 geninin normal şekilde çalışabilen tam uzunlukta proteini yapmasına izin veren sentetik bir antisens oligonükleotittir (bir tür genetik materyal). Bu, eksik proteinin yerini alır, böylece hastalığın semptomlarını hafifletir.

Spinraza - Nusinersen'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

SMA'lı 121 bebeği (ortalama yaş 7 ay) içeren bir ana çalışma, Spinraza'nın plaseboya (kukla enjeksiyon) kıyasla hareketi iyileştirmede etkili olduğunu gösterdi.

Bir yıllık tedaviden sonra Spinraza alan bebeklerin %51'inde (73 bebekten 37'si) baş kontrolü, yuvarlanma, oturma, emekleme, ayakta durma ve yürüme gelişmelerinde ilerleme kaydedilmiştir, ancak plasebo alan bebeklerde benzer bir ilerleme gözlenmemiştir. , Spinraza ile tedavi edilen bebeklerin çoğu, plasebo alanlara göre daha uzun süre hayatta kaldı ve yardımlı solunuma ihtiyaç duydu.

Spinraza'nın daha az şiddetli SMA'sı olan ve daha sonraki bir aşamada (ortalama yaş 3 yıl) teşhis edilen çocuklarda etkinliğini değerlendirmek için başka bir çalışma yürütülmektedir.Ara analiz, hastalığın daha erken başladığı bebeklerle tutarlı sonuçlar göstermiştir.

Spinraza - Nusinersen ile ilişkili riskler nelerdir?

Spinraza'nın (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en yaygın yan etkileri baş ağrısı ve sırt ağrısıdır; ancak yenidoğanlarda bu yan etkiler, iletişim kuramadıkları için değerlendirilemedi. Bu yan etkilerin, ilacı uygulamak için yapılan omurgaya yapılan enjeksiyonlardan kaynaklandığına inanılmaktadır.

Spinraza ile bildirilen yan etkilerin ve sınırlamaların tam listesi için paket broşürüne bakın.

Spinraza - Nusinersen neden onaylandı?

İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP) yaptığı değerlendirmede, hastalığın ciddi doğasını ve etkili tedavilere yönelik acil ihtiyacı kabul etti.

Spinraza'nın, hastalığı değişen derecelerde şiddette olan küçük çocuklarda klinik olarak anlamlı iyileşmeler sağladığı gösterilmiştir. İlaç, SMA'nın en şiddetli ve hafif formlarına sahip hastalarda test edilmemiş olsa da, bu hastalara benzer faydalar sağlaması bekleniyor.

Yan etkilerin çoğu ilacın uygulama yolu ile ilgili olduğu için yönetilebilir olarak kabul edildi.

Bu nedenle CHMP, Spinraza'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.

Spinraza - Nusinersen'in güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Spinraza'yı pazarlayan şirket, SMA semptomları olan hastalarda ve henüz semptomları olmayan hastalarda ilacın uzun vadeli güvenliği ve etkinliği konusunda devam eden çalışmaları tamamlayacak.

Spinraza'nın güvenli ve etkili bir şekilde kullanılması için sağlık profesyonelleri ve hastalar tarafından uyulması gereken tavsiyeler ve önlemler, ürün özellikleri özetinde ve kullanma talimatında da belirtilmiştir.

Spinraza - Nusinersen hakkında daha fazla bilgi

Spinraza'nın EPAR'ının tam sürümü için lütfen Ajansın web sitesine bakın: ema.europa.eu/İlaç bul / Beşeri ilaçlar / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Spinraza tedavisi hakkında daha fazla bilgi için, paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.

Spinraza için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.

Bu sayfada yayınlanan Spinraza - Nusinersen ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.