Zavesca nedir?
Zavesca, beyaz 100 mg kapsüller halinde bulunan miglustat etken maddesini içeren bir ilaçtır.
Zavesca ne için kullanılır?
Zavesca, vücudun yağı metabolize etme şeklini etkileyen iki nadir kalıtsal hastalığı tedavi etmek için kullanılır.Her iki hastalık da vücutta yağlı maddelerin (glukosfingolipidler olarak adlandırılır) birikmesine neden olur. Zavesca aşağıdaki durumlarda kullanılır:
- hafif ila orta dereceli formlarında tip 1 Gaucher hastalığı olan yetişkinler. Bundan muzdarip hastalar bir enzimden (glukoserebrosidaz) yoksundur; bu eksiklik vücudun çeşitli bölgelerinde, örneğin dalak, karaciğer, kemiklerde bir tür glikosfingolipid (glukosilseramid olarak adlandırılır) birikmesine neden olur Zavesca, infüzyon yoluyla standart enzim replasman tedavisi (ERT) ile tedaviye uygun olmayan hastalarda kullanılır. (damlaya damla damla);
- Glikosfingolipidlerin beyindeki ve vücudun diğer kısımlarındaki hücrelerde biriktiği ölümcül bir hastalık olan Niemann-Pick tip C hastalığı olan yetişkinler, ergenler ve çocuklar ZAVESCA, hastalığın "nörolojik" semptomlarının (semptomları etkileyen) tedavisinde kullanılır. Bu semptomlar şunları içerir: koordinasyon kaybı, görmeye zarar verebilecek "sakkadik" (hızlı) göz hareketlerinden kaynaklanan sorunlar, gelişimsel gecikme, yutma güçlüğü, artan kas tonusu, nöbetler ve öğrenme güçlükleri.
Bu hastalıklardan etkilenen hasta sayısı düşük olduğundan, bunlar "nadir" olarak kabul edilir ve bu nedenle Zavesca, 18 Ekim 2000'de tip 1 Gaucher hastalığı için ve 16 Ekim'de "yetim ilaç" unvanını aldı.Şubat 2006 , Niemann-Pick tip C hastalığı için.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
ZAVESCA nasıl kullanılır?
ZAVESCA ile tedavi, Gaucher hastalığı veya Niemann-Pick tip C hastalığının yönetiminde deneyimli doktorlar tarafından başlatılmalı ve izlenmelidir.
Tip 1 Gaucher hastalığı olan hastaların tedavisi için önerilen başlangıç dozu, günde üç kez ağızdan alınan bir kapsüldür. Niemann-Pick tip C hastalığı için önerilen doz, yetişkin ve adolesan hastalarda günde üç kez iki kapsüldür. Orası
12 yaşın altındaki çocuklarda doz ağırlık ve boy uzunluğuna göre değişir.Zavesca aç veya tok karnına alınabilir.Zavesca uzun süreli bir tedavi ilacıdır.
Böbrek sorunları olan hastalarda ve en azından geçici olarak diyare gelişen hastalarda doz azaltılmalıdır. Karaciğer sorunları olan hastalarda ilaç çalışmaları yapılmamıştır. Daha fazla bilgi için, Ürün Özelliklerinin Özetine bakın (EPAR'da bulunur).
Zavesca nasıl çalışır?
Zavesca'daki aktif madde, miglustat, glukozilseramid sentaz adı verilen bir enzimin etkisini engeller.Bu enzim, glikosfingolipidlerin üretiminin ilk adımının bir parçasıdır.Enzimin çalışmasını engelleyerek, miglustat hücrelerdeki glikosfingolipidlerin üretimini azaltabilir. Tip 1 Gaucher hastalığının semptomlarını yavaşlatmalı veya önlemeli ve tip C Niemann-Pick hastalığının semptomlarını azaltmalıdır.
Zavesca nasıl çalışılmıştır?
Zavesca'nın hafif ila orta dereceli tip 1 Gaucher hastalığının tedavisindeki etkinliği, enzim replasman tedavisi alamayan veya almak istemeyen 28 hastayı içeren bir ana çalışmada incelenmiştir.Çalışmanın ana kısmı bir yıl sürmüştür; Hastalar ilacı iki yıl daha almaya devam etti.Çalışma, Zavesca'nın karaciğer ve dalak hacmi üzerindeki etkisini ve hemoglobin konsantrasyonu (kırmızı kanda bulunan bir protein) gibi kan değerleri üzerinde herhangi bir etkisinin olup olmadığını ölçmeyi amaçladı. vücutta oksijen taşıyan hücreler) ve trombosit sayıları (kanın pıhtılaşmasına katılan bileşenler).
Niemann-Pick tip C hastalığı için, Zavesca'nın etkinliği, 12'si 12 yaşından küçük 31 hastayı içeren bir ana çalışmada incelenmiştir. Semptomlar) ve tek başına standart tedavi.Etkinliğin ana ölçüsü, hastalarda bir yıl sonra yatay sakkadik göz hareketlerinin sıklığındaki değişiklikti;çalışma ayrıca hastanın yutma yeteneği ve entelektüel işlevleri de dahil olmak üzere diğer nörolojik semptomları da inceledi. beş buçuk yıla kadar tedavide "Zavesca ile tedavi edilen 66 hasta üzerinde bir anket de yapıldı."
Zavesca'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Tip 1 Gaucher hastalığı çalışmasında, bir yıl sonra karaciğer hacmi %12 ve dalak hacmi %19 azalmıştır. Hemoglobin konsantrasyonunda desilitre başına 0.26 g'lık bir ortalama artışın yanı sıra, trombosit sayısında mililitrede 8.29 milyonluk bir artış da vardı. Zavesca'nın faydalı etkileri, üç yıllık sürekli tedavi boyunca değişmeden kalmıştır.
Niemann-Pick tip C hastalığı çalışmasında, Zavesca ile tedavi edilen ve edilmeyen hastalarda göz hareketlerindeki iyileşme benzerdi. Ancak ZAVESCA ile tedavi edilen hastalarda yutma yeteneğinde ve entelektüel işlevde iyileşme belirtileri görülmüştür. Araştırma, ilacın hastaların yaklaşık dörtte üçünde semptomların kötüleşme derecesini stabilize ettiğini veya azalttığını gösterdi.
Zavesca ile ilişkili risk nedir?
Zavesca ile ilişkili en sık görülen yan etkiler (10 hastada 1'den fazlasında görülür) kilo kaybı, titreme, ishal, gaz ve karın ağrısıdır (mide ağrısı). Zavesca ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
ZAVESCA, miglustat veya diğer bileşenlerinden herhangi birine karşı aşırı duyarlı (alerjik) olabilecek hastalarda kullanılmamalıdır.
Zavesca neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), uygun olmayan yetişkin hastalarda hafif veya orta tip 1 Gaucher hastalığının oral tedavisi için Zavesca tarafından gösterilen faydaların risklerinden daha büyük olduğuna karar vermiştir. enzim replasman tedavisi (ERT) ile tedavi edilecek ve Niemann-Pick tip C hastalığı olan yetişkin ve pediyatrik hastalarda ilerleyici nörolojik belirtiler.Bu nedenle Komite, Zavesca'ya bir pazarlama izni verilmesini tavsiye etti.
Nadir bir hastalık olduğu için ilaç hakkında tam veri elde edilemediği için Zavesca'ya "istisnai durumlarda" yetki verildi. Avrupa İlaç Ajansı (EMEA), bu arada mevcut olan tüm yeni verileri yıllık olarak gözden geçirecek ve gerekirse bu özeti güncelleyecektir.
Zavesca için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Zavesca'yı yapan şirket, ürünün tip 1 Gaucher hastalığı ile ilgili etkinliği ve güvenliği konusunda aşağıdaki çalışmaları tamamlamayı taahhüt etmiştir:
- doktorları Zavesca'nın kullanımı hakkında bilgilendirmek ve hastaların ilacın güvenlik yönlerini bildirmelerini sağlamak için bir pazarlama sonrası program;
- İlacın güvenlik ve etkinliğinin değerlendirilmesine devam etmek ve ayrıca hastalığın nörolojik yönleri hakkında daha fazla geri bildirim almak için halihazırda klinik deneylere katılan hastalar üzerinde bir takip çalışması;
- enzim replasman tedavisinden sonra Zavesca'ya geçen hastalarda Zavesca'nın etkinliği ve güvenliği üzerine bir çalışma;
- Gaucher hastalığı (EWGGD) üzerine Avrupa çalışma grubu ile ortaklaşa yürütülen, hastalığın doğal seyri üzerine bir başka çalışma.
Zavesca ile ilgili diğer bilgiler:
20 Kasım 2002'de Avrupa Komisyonu, Actelion Registry Ltd'ye Zavesca için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi. "Pazarlama İzni" 20 Kasım 2007'de yenilendi.
Zavesca'nın yetim uyuşturucu durumunun kayıtları için tıklayın Burada (tip 1 Gaucher hastalığı için) e Burada (Niemann-Pick tip C hastalığı için).
Zavesca'nın EPAR'ının tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 01-2009
Bu sayfada yayınlanan Zavesca - miglustat ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
