Brineura - Cerliponase Alfa nedir ve ne için kullanılır?
Brineura, çocuklarda ilerleyici beyin hasarına yol açan kalıtsal bir durum olan nöronal seroid lipofusinoz tip 2'nin (CLN2) tedavisine yönelik bir ilaçtır.
CLN2'li hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Brineura 13 Mart 2013'te 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Brineura, aktif madde cerliponase alfa içerir.
Brineura - Cerliponase Alfa nasıl kullanılır?
Brineura doğrudan beyne infüze edilir. İlk infüzyondan önce, hastanın kafatasının dışından sıvı boşluğundan geçerek ilacın salındığı beyne giden bir cihazı implante etmek için ameliyat olması gerekecektir.
İnfüzyonlar, beyne ilaç verme konusunda deneyimli bir sağlık uzmanı tarafından iki haftada bir verilir. İnfüzyon reaksiyonları riskini azaltmak için hastalara Brineura ile tedaviden önce veya tedavi sırasında başka ilaçlar verilebilir veya infüzyon yavaşlatılabilir.Tedavi, hasta yarar gördüğü sürece devam edebilir.
Brineura sadece reçete ile alınabilir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Brineura - Cerliponase Alfa nasıl çalışır?
CLN2 hastaları, tripeptidil peptidaz 1 (TPP1) adı verilen normal beyin gelişimi için gerekli bir enzimden yoksundur. Brineura'daki aktif madde, cerliponase alfa, TPP1'in bir kopyasıdır ve eksik enzimin yerini almak için kullanılır.
İlaç, kan dolaşımını beyinden ayıran ve ilaç gibi maddelerin beyin dokusuna girmesini önleyen koruyucu bir bariyer olan kan-beyin bariyerini atlamak için doğrudan beyne verilir.
Brineura - Cerliponase Alfa'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
İlk çalışmalarda, Brineura'nın standart bir derecelendirme ölçeğine göre ölçülen hastalığın ilerleme hızını azalttığı gösterilmiştir.
Yaklaşık bir yıl boyunca Brineura ile tedavi edilen 23 çocukta (ortalama yaş 4 yıl) yapılan bir çalışmada, bunlardan 20'si (%87) tedavi almayan hastalarda geçmişte gözlenen motor ve dil becerilerinde 2 puanlık kayıp yaşamamıştır.
Değerlendirme, hastalara motor ve dil becerileri için ayrı puanlar veren doktorlar tarafından yapıldı (0 daha şiddetli ve 3 normaldir). Bir hastanın nihai puanı, iki puanın toplamıydı.
Bir takip çalışmasında, Brineura'nın faydaları bir yıl daha sürdü; Sonuçlar, çoğu hastada hastalığın yavaşlatılabileceğini gösterdi. Bu çalışma halen devam etmektedir.
Brineura - Cerliponase Alfa ile ilişkili riskler nelerdir?
Brineura'nın (5 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en yaygın yan etkileri ateş, BOS'ta düşük protein seviyeleri (beyin ve omurilikten gelen sıvı), anormal EKG (kalp aktivitesi testi) , kusmadır. , üst solunum yolu enfeksiyonları (burun ve boğaz enfeksiyonları) ve aşırı duyarlılık (alerjik) reaksiyonları. Brineura ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Brineura ile hayatı tehdit eden (alerjik) aşırı duyarlılık reaksiyonları yaşayan ve ilaç tekrar verildiğinde semptomları tekrarlayan hastalarda Brineura kullanılmamalıdır. Ayrıca beyindeki fazla sıvıyı boşaltmak için şant implante edilmiş hastalara da verilmemelidir. Son olarak cihazda sızıntı veya enfeksiyon gibi herhangi bir sorun varsa hastalara Brineura verilmemelidir.
Brineura - Cerliponase Alfa neden onaylandı?
Mevcut veriler, Brineura'nın başka tedavisi olmayan bir hastalık olan CLN2'li hastalarda motor ve dil becerilerinin kaybını yavaşlatmaya katkıda bulunduğunu göstermektedir.
Güvenlik söz konusu olduğunda, verilerden kabul edilemez bir sorun çıkmaz. Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP) bu nedenle Brineura'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğu sonucuna vardı ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.
Brineura, hastalığın nadir görülmesi nedeniyle Brineura hakkında tam bilgi elde edilemediği için “istisnai koşullar” altında yetkilendirildi. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Brineura için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Brineura istisnai koşullar altında yetkilendirildiği için, onu pazarlayan şirket, uzun süreli kullanıldığında alerjik reaksiyon riski de dahil olmak üzere ilacın güvenliği ve yavaşlama veya durdurmada uzun vadeli etkinliği hakkında yapılan çalışmalardan daha fazla veri sağlayacaktır. motor ve dil becerilerinin kötüleşmesi. Çalışmalar, şu anda veri bulunmayan iki yaşın altındaki çocukları içerecektir.
Brineura - Cerliponase Alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Brineura'yı pazarlayan şirket, ilacı kullanması beklenen tüm sağlık profesyonellerine ilacın nasıl kullanılacağı ve cihazla ilgili enfeksiyon veya tıkanıklık gibi sorunların nasıl önleneceği konusunda eğitim materyali sağlanmasını sağlayacaktır.
Brineura'nın güvenli ve etkin bir şekilde kullanılması için sağlık profesyonelleri ve hastalar tarafından uyulması gereken tavsiyeler ve önlemler de ürün özellikleri özetinde ve kullanma talimatında belirtilmiştir.
Brineura - Cerliponase Alfa hakkında daha fazla bilgi
Brineura'nın EPAR'ının tam versiyonu için, Ajansın web sitesine bakın: ema.europa.eu/Find Medicine / Beşeri ilaçlar / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Brineura tedavisi hakkında daha fazla bilgi için, paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuz veya eczacınızla görüşün.
Brineura için Yetim Tıbbi Ürünler Komitesi'nin görüşünün özeti Ajansın web sitesinde mevcuttur: ema.europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Nadir hastalık tanımı.
Bu sayfada yayınlanan Brineura - Cerliponase Alfa ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
.jpg)
