Cystadan nedir?
Cystadane, susuz aktif madde betain içeren bir oral tozdur.
Cystadane ne için kullanılır?
Cystadane, homosistinüri tedavisinde B6 vitamini (piridoksin), B12 vitamini (kobalamin), folat ve belirli bir diyet gibi diğer tedavilere ek olarak kullanılır.
Homosistinüri, vücudun amino asit metiyonini tamamen metabolize edemediği kalıtsal (genetik) bir hastalıktır.Metionin, gıda proteinlerinde doğal olarak bulunur ve genellikle homosistein'e, ardından sistein'e dönüşür.Homosistinürisi olan hastalar, homosisteini sistein haline getiremezler, bunun sonucunda kanda ve idrarda homosistein birikir.Homosistinürinin tipik semptomları şunları içerir: tromboz (kan damarlarında kan pıhtılarının oluşumu), kemik kırılganlığı, iskelet anomalileri, ektopi lentis (merceğin normal konumuna göre yer değiştirdiği anomali) ve zeka geriliği. Ölüm oranı yüksek ciddi bir hastalıktır. Sistadan, metionin metabolizması için gerekli maddelerdeki bir eksikliğin ("sistatiyonin beta-sentetaz" [CBS] veya "5.10-metilentetrahidrofolat redüktaz" [MTHFR] ) veya vücuttaki bozuklukların neden olduğu bilinen üç homosistinüri tipinin hepsinde kullanılır. "kobalamin kofaktörünün metabolizması" (cbl).
Homosistinürili hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık nadir olarak kabul edilir ve Cystadane 9 Temmuz 2001'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
İlaç sadece reçete ile alınabilir.
Cystadane nasıl kullanılır?
Cystadane tedavisi, homosistinürili hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından denetlenmelidir.
10 yaşın üzerindeki hastalar için önerilen standart Cystadane dozu, iki eşit doza bölünmüş olarak günde 6 g'dır. 10 yaşın altındaki çocuklar, iki eşit doza bölünmüş olarak günde vücut ağırlığının kilogramı başına 100 mg almalıdır. Çocuklar için doz tedaviye verilen cevaba göre ayarlanabilir (kandaki homosistein düzeyleri ölçülerek izlenir); ancak sıklığı günde iki defadan fazla artırmak veya dozu vücut ağırlığının kilogramı başına 150 mg'dan fazla artırmak Cystadane'ın faydalarını iyileştirmez.Tedavinin amacı plazma homosistein seviyelerini 15 μM veya normal değerin altında tutmaktır. mümkün olduğunca düşük. Bu genellikle bir ay içinde elde edilir.
Cystadane ile birlikte 100 mg, 150 mg ve 1 g veren 3 ölçü kaşığı verilir.
toz. Doz suda, meyve suyunda, sütte, bebek maması veya mamasında tamamen çözülmeli ve karıştırıldıktan hemen sonra yutulmalıdır.
Cystadane nasıl çalışır?
Betain, şeker pancarından elde edilen doğal bir maddedir. Homosistinüride betain, vücutta "remetilasyon" adı verilen bir reaksiyonu kolaylaştırarak plazma homosistein seviyelerini düşürür, bu sayede homosistein tekrar metionine dönüştürülür, böylece hastalığın semptomları iyileşir.
Cystadane nasıl çalışılmıştır?
Şirket, bilimsel literatürden Cystadane ile ilgili verileri sundu. Bunlar arasında, farklı yaşlardaki homosistinüri hastalarında çeşitli dozlarda verilen Cystadane'ın homosistein düzeyleri üzerindeki etkilerini anlatan 202 rapor vardı. 140 hasta için semptomlar, doz ve tedavi süresi ve alınan diğer ilaçlar hakkında bilgi verildi.
aynı zamanda. Çoğu hasta ayrıca B6 veya B12 vitamini veya folat alıyordu. Bu çalışmalardan elde edilen bilgiler, aynı hastalığa sahip tedavi edilmemiş hastalarda gözlemlenen sonucu açıklayan yayınlanmış raporlarla karşılaştırıldı.
Cystadane'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Cystadane alan hastalar, Cystadane ile tedavi gören hastaların yaklaşık dörtte üçü tarafından bildirilen kardiyovasküler (kalp ve kan damarı) semptomlarındaki iyileşme ve sinir sistemindeki iyileşme ile ilişkili olarak, homosistein düzeylerinde tedavi edilmeyen hastalara göre daha fazla düşüş göstermiştir. İlaç, üç tip homosistinüri olan hastaların tedavisinde etkiliydi.
Cystadane ile ilişkili risk nedir?
Cystadane ile en sık görülen yan etkiler (10 hastada 1'den fazlasında görülür)
yüksek plazma metionin seviyeleri. Cystadane alan hastalarda metionin düzeylerinin izlenmesi gerekir, çünkü bu düzeylerdeki artış beyin ödemi (beyin şişmesi) ile ilişkili olabilir. Sabahları kusma ile birlikte baş ağrısı veya görme değişiklikleri gibi serebral ödem semptomları ile başvuran hastalar, Cystadane tedavisinin durdurulması gerekebileceğinden doktorlarına haber vermelidir. Cystadane ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için Kullanma Talimatına bakınız Cystadane, betain'e aşırı duyarlı (alerjik) hastalarda kullanılmamalıdır.
Cystadane neden onaylandı?
İnsan Kullanımına İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Cystadane ile yapılan sınırlı sistematik çalışmalara rağmen, ilacın homosistinüri tedavisinde ek bir tedavi olarak, vitamin bazlı tedavilere ek olarak ve bir ilaçla kombinasyon halinde yararlı olduğu sonucuna varmıştır. Spesifik diyet Komite, Cystadane'ın diğer tedavilerin yerine geçmediğini not eder.
CHMP, ürünün talimatlarına göre kullanıldığında homosistinüri için ek bir tedavi olarak Cystadane'ın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve bu nedenle bir Pazarlama İzni verilmesini tavsiye etti.
Cystadane'ın güvenli kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Cystadane'i yapan şirket, ilacı alan hastaların bir kaydını oluşturacak.
güvenliklerini izleyin. Özellikle, ilacın denenmesi sırasında az sayıda hastada gözlemlenen beyin ödemi vakalarını izleyecektir.
Cystadane ile ilgili diğer bilgiler:
15 Şubat 2007'de Avrupa Komisyonu, Orphan Europe SARL'ye Cystadane için Avrupa Birliği genelinde geçerli bir "Pazarlama İzni" verdi.
Cystadane'ın yetim ilaç olarak tanımını kaydetmek için buraya tıklayın.
Cystadane EPAR'ın tam sürümü için buraya tıklayın.
Bu özetin son güncellemesi: 01-2007.
Bu sayfada yayınlanan Cystadane - Betaine Anhydrous ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
.jpg)
