Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor nedir ve ne için kullanılır?
Orkambi, F508del mutasyonu olarak bilinen bir genetik mutasyonu taşıyan en az 12 yaşındaki hastalarda kistik fibrozu tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Bu mutasyon, kistik fibrozun transmembran iletkenlik düzenleyicisi olarak bilinen bir proteini kodlayan geni etkiler. CFTR), mukus ve sindirim suları üretiminin düzenlenmesinde rol oynar Orkambi, mutasyonu her iki ebeveynden de kalıtsal olarak almış ve bu nedenle onu CFTR geninin her iki kopyasında da taşıyan hastalarda kullanılır.
Kistik fibroz, akciğerler ve sindirim sistemi üzerinde ciddi etkileri olan kalıtsal bir hastalıktır. Mukus ve sindirim suları üreten hücreleri etkiler. Kistik fibrozda salgılar kalınlaşır ve tıkanıklığa neden olur. Akciğerlerde kalın, viskoz salgıların birikmesi, iltihaplanma ve kronik enfeksiyonların kaynağıdır. Bağırsakta pankreas kanallarının tıkanması, besinlerin sindirimini yavaşlatır ve yetersiz gelişmeye neden olur.Orkambi, lumacaftor ve ivacaftor etken maddelerini içerir.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor nasıl kullanılır?
Orkambi sadece kistik fibroz tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından reçete edilebilir. Sadece CFTR geninin her iki kopyasında da bilinen bir F508del mutasyonu olan 12 yaşında veya daha büyük hastalara reçete edilmelidir.
Orkambi, 200 mg lumacaftor ve 125 mg ivacaftor içeren tabletler halinde mevcuttur. Önerilen Orkambi dozu, tereyağı veya sıvı yağlarla yapılan yemekler veya yumurta, peynir, fındık, tam yağlı süt veya et içeren yiyecekler gibi yağ içeren yiyeceklerle 12 saat arayla günde iki kez iki tablettir.
Karaciğer sorunları olan veya güçlü CYP3A4 inhibitörleri olduğu bilinen bazı ilaçları alan hastalarda Orkambi dozunun azaltılması gerekebilir.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor nasıl çalışır?
Kistik fibroz, CFTR genindeki bir mutasyondan kaynaklanır. Bu gen, "kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyici" (CFTR) olarak bilinen ve mukus ve sindirim sularının üretimini düzenlemede rol oynayan bir protein üretir. Bu tür mutasyonlar, hücre yüzeyindeki CFTR proteini için kanal sayısını azaltır veya işleyişini etkiler. Bu kanallar, iyonların (elektrik yüklü atomlar ve moleküller) hücrelerin içine ve dışına taşınmasına hizmet eder. Kanallar kusurluysa, mukus ve mide suları anormal derecede kalın ve viskoz hale gelebilir.
Orkambi'nin aktif bileşenlerinden biri olan lumacaftor, hücre yüzeyindeki CFTR proteinlerinin sayısını arttırırken, diğeri, ivacaftor, kusurlu CFTR proteininin aktivitesini arttırır. Bu, iyonların zar kanallarından taşınmasını normalleştirir ve salgıları daha az yoğun hale getirir.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor'un çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Orkambi'nin, CFTR geninin her iki kopyasında F508del mutasyonu olan 12 yaş ve üstü 1 108 kistik fibroz hastasını içeren iki ana çalışmada akciğer fonksiyonunu iyileştirmede etkili olduğu gösterilmiştir. Çalışmalarda Orkambi, plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırıldı; her ikisi de hastalara uygulanan normal tedaviye eklendi. Etkinliğin ana ölçüsü, hastanın iyi akciğer fonksiyonunun bir ölçüsü olan FEV1'deki tahmini iyileşme yüzdesine dayanıyordu.
İlk çalışmanın sonuçları, 24 haftalık tedaviden sonra Orkambi alan hastaların FEV1'de plasebo alanlara göre 2.41 puan daha fazla ortalama bir iyileşme yaşadığını, ikinci çalışmada ise bu değerin 2.65 olduğunu gösterdi.
Orkambi ile tedavi ayrıca hastaneye yatış veya antibiyotik tedavisi gerektiren alevlenmelerin sayısında da azalmayla sonuçlandı. Genel olarak, alevlenmelerin sayısı plaseboya kıyasla %39 oranında azaldı.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor ile ilişkili risk nedir?
Orkambi'nin (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en yaygın yan etkileri nefes darlığı (nefes darlığı), ishal ve mide bulantısıdır (hastalık hissi). Ciddi yan etkiler arasında karaciğer enzimlerinde yükselme, kolestatik hepatit (karaciğer iltihabına neden olan safra birikimi) ve hepatik ensefalopati (karaciğer problemlerinin neden olduğu bir beyin hastalığı) gibi karaciğer sorunları yer alır. Genel olarak, bu ciddi yan etkiler, klinik çalışmalarda 200 kişiden 1'inden fazlasında meydana geldi.
Orkambi ile bildirilen yan etkilerin tam listesi ve sınırlamaları için paket broşürüne bakın.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Orkambi'nin faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.
Orkambi'nin faydalı etkileri, yapılan çalışmalarda tutarlı ve kistik fibroz semptomlarını tedavi etmek için kullanılan ilaçlara benzer olmasına rağmen, hastalığın semptomlarından ziyade mekanizması üzerinde hareket eden bir ilaç için beklenenden daha azdı. Bununla birlikte, F508del mutasyonunun neden olduğu kistik fibroz özellikle şiddetli olduğundan, CHMP, gözlenen etkilerin, alternatif tedavi seçenekleri olmayan hastalar için klinik olarak anlamlı olduğunu değerlendirdi. Ayrıca komite, Orkambi'nin faydalarının 48 haftalık tedavi süresi boyunca korunduğunu kaydetti. Orkambi'nin yan etkileri esas olarak bağırsak ve solunum fonksiyonunu etkiledi ve genellikle hafif ila orta ve yönetilebilir olarak kabul edildi.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor'un güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Orkambi'nin mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Orkambi için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor hakkında daha fazla bilgi
Orkambi tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuza veya eczacınıza danışın.
Bu sayfada yayınlanan Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
