Kanuma - Sebelipaz alfa

Kanuma - Sebelipaz alfa nedir ve ne için kullanılır?

Kanuma, hücrelerdeki yağları parçalamak için gerekli olan lizozomal asit lipaz adı verilen bir enzimin eksikliğinden kaynaklanan kalıtsal bir hastalık olan lizozomal asit lipaz eksikliği olan her yaştan hastayı tedavi etmek için kullanılan bir ilaçtır. Bu enzim olmadığında veya çok düşük miktarlarda bulunduğunda, yağlar vücut hücrelerinde birikir ve büyüme geriliği ve karaciğer hasarı gibi semptomlara neden olur.

Lizozomal asit lipaz eksikliği olan hasta sayısı az olduğu için hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Kanuma 17 Aralık 2010'da 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

Kanuma, aktif madde sebelipaz alfa içerir.

Kanuma nasıl kullanılır?

Kanuma tedavisi, lizozomal asit lipaz eksikliği, diğer metabolik bozukluklar veya karaciğer hastalığının tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından uygulanmalıdır. Tedavi, tıbbi acil durumlarla (şiddetli alerjiler dahil) başa çıkabilecek, uygun şekilde eğitilmiş bir sağlık uzmanı tarafından uygulanmalıdır. İlaç sadece reçete ile alınabilir.

Kanuma, bir infüzyon çözeltisine (damar içine damlama) dönüştürülecek bir konsantre olarak mevcuttur. Önerilen doz, iki haftada bir verilen vücut ağırlığının kilogramı başına 1 mg'dır. İnfüzyon yaklaşık 1-2 saat sürmelidir.

Altı aylıktan küçük ve hızlı ilerleyen hastalığı olan hastalarda iki haftada bir yerine haftada bir kez 1 mg/kg vücut ağırlığı dozunda; bu deneklerde, tedaviye verilen cevaba bağlı olarak doz haftada bir kez 3 mg/kg vücut ağırlığına kadar artırılabilir.

Kanuma ile tedaviye tanı konulduktan sonra mümkün olan en kısa sürede başlanmalı ve uzun vadede devam edilmelidir.

Kanuma - Sebelipaz alfa nasıl çalışır?

Kanuma'daki etken madde sebelipaz alfa, lizozomal asit lipaz eksikliği olan hastalarda eksik olan enzimin bir kopyasıdır.Sebelipaz alfa, eksik olan enzimin yerine geçerek yağın parçalanmasına ve vücut hücrelerinde birikmesinin durdurulmasına yardımcı olur. .

Kanuma - Sebelipase alfa'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Kanuma, lizozomal asit lipaz eksikliği olan hastalarda iki ana çalışmada incelenmiştir.İlk çalışma, yaşamın ilk altı ayında büyüme geriliği veya diğer hızlı hastalık ilerlemesi belirtileri olan dokuz küçük çocuğu içeriyordu. Çalışma, dokuz çocuktan altısının tedavi edildiğini gösterdi. Kanuma ile bir yaşına ulaştı. Hayatta kalan altı çocuğun hepsinde de büyüme iyileşmeleri gözlendi.

66 hastayı (çocuklar ve yetişkinler) içeren ikinci çalışma, Kanuma'yı plasebo (sahte bir tedavi) ile karşılaştırdı. Etkinliğin ana ölçüsü, beş aylık tedaviden sonra ALT adı verilen bir karaciğer enziminin normal seviyelerine sahip hastaların yüzdesiydi.Yüksek ALT seviyeleri karaciğer hasarının bir işaretidir.Bu çalışmada normal ALT seviyeleri bulundu.31'de ALT enzimleri Kanuma ile tedavi edilen deneklerin %'si (36 hastanın 11'i) ve plasebo verilen deneklerin %7'si (30 hastanın 2)

Kanuma - Sebelipase alfa ile ilişkili risk nedir?

Kanuma'nın (yaklaşık 100 hastadan 3'ünü etkileyebilen) en yaygın yan etkileri, göğüste sıkışma, kırmızı gözler, şişmiş göz kapakları, nefes almada zorluk, kurdeşen, kabarcıklar, sıcak basması, burun akıntısı gibi ciddi alerjik reaksiyonların belirti ve semptomlarıdır. taşikardi ve nefes darlığı. Özellikle küçük çocuklarda ilaca karşı antikor gelişimi de bildirilmiştir. Böyle bir durumda Kanuma etkili hareket etmeyebilir. Kanuma ile bildirilen yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.

Kanuma, etkin maddeye karşı hayatı tehdit eden alerjik reaksiyonlar yaşayan ve "kesildikten sonra tedaviye devam edildiğinde tekrarlayan" hastalarda kullanılmamalıdır. Ayrıca "hayatı tehdit eden yumurta veya Kanuma'daki malzemeler.

Kanuma - Sebelipaz alfa neden onaylandı?

Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Kanuma'nın faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.Komite, lizozomal asit lipaz eksikliği için etkili tedavilerin yokluğunu dikkate aldı. hızlı ilerleyen hastalığı olan küçük çocuklarda yüksek ölüm oranı CHMP, Kanuma'nın küçük çocuklarda hayatta kalmada önemli iyileşmelere neden olduğunu ve her yaştan denekte hastalığın semptomlarını hafifletmede etkili olduğunu düşündü. Güvenlikle ilgili olarak, ciddi yan etkiler nadir veya yönetilebilirken, önemli bir sorun tespit edilmedi. Bununla birlikte, ilacın uzun vadeli faydaları ve güvenliği hakkında daha fazla veriye ihtiyaç vardır.

Kanuma - Sebelipase alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Kanuma'nın mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Kanuma için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.

Buna ek olarak, Kanuma'yı pazarlayan şirket, hızla ilerleyen hastalığı olan küçük çocuklarda bir çalışma yürütüyor ve özellikle risk açısından Kanuma'nın uzun vadeli yararları ve güvenliği hakkında daha fazla bilgi edinmek için her yaştan hasta kaydı oluşturacak. alerjik reaksiyonlar ve ilaca karşı antikorların gelişimi. Şirket ayrıca Kanuma'yı reçete edebilecek tüm doktorlara eğitim materyali sağlayacak, onları hastaları kaydetmeye davet edecek ve onlara hastaları antikor gelişimi için nasıl izleyeceklerini ve şiddetli alerjik reaksiyonlar yaşayanları nasıl yöneteceklerini anlatacak.

Kanuma - Sebelipaz alfa hakkında daha fazla bilgi

. Kanuma tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuz veya eczacınız ile iletişime geçin.

Bu sayfada yayınlanan Kanuma - Sebelipase alfa ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.