Strensiq - Asfotase alfa nedir ve ne için kullanılır?
Strensiq, çocuklukta başlayan hipofosfatazisi olan hastaların uzun süreli tedavisi için endike bir ilaçtır.Hipofosfatazi, erken diş kayıplarına, kemik malformasyonlarına, sık kemik kırıklarına ve solunum güçlüklerine yol açabilen, nadir görülen kalıtsal bir kemik hastalığıdır. Strensiq, aktif madde asfotaz alfa içerir.
Hipofosfatazili hasta sayısı düşük olduğundan, hastalık 'nadir' olarak kabul edilir ve Strensiq 3 Aralık 2008'de 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.
Strensiq - Asfotase alfa nasıl kullanılır?
Strensiq sadece reçete ile alınabilir ve tedaviye metabolik bozukluklar veya kemik bozukluklarının tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından başlanmalıdır.
İlaç, farklı güç ve hacimlerdeki şişelerde enjeksiyon için bir çözüm olarak mevcuttur. Haftada altı kez (1 mg/kg vücut ağırlığı dozunda) veya haftada üç kez (2 mg/kg vücut ağırlığı dozunda) deri altı enjeksiyon yoluyla uygulanır. Uygulanacak ilaç miktarı hastanın vücut ağırlığına bağlı olduğundan, özellikle büyümekte olan çocuklarda, kilo değiştikçe doktorun dozu ayarlaması gerekir. Daha fazla bilgi için paket broşürüne bakın.
Strensiq - Asfotase alfa nasıl çalışır?
"Hipofosfatazya, sağlıklı kemiklerin oluşumunda ve korunmasında temel bir rol oynayan" dokuya özgü olmayan alkalin fosfataz "(ALP) adı verilen bir enzimin üretiminden sorumlu gendeki kusurlardan kaynaklanır. vücutta kalsiyum ve fosfat yönetimi. Hipofosfatazisi olan kişilerde yeterli sayıda fonksiyonel ALP enzimi yoktur ve bu nedenle "zayıf bir kemiğe sahiptirler. Strensiq'in aktif bileşeni olan asfotaz alfa, insan ALP enziminin değiştirilmiş bir kopyasıdır ve "eksik enzimin yerini almak için kullanılır. işleyen ALP'lerin konsantrasyonunu artırmak için.
Strensiq - Asfotase alfa'nın çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?
Strensiq, altı ila 12 yaşları arasındaki 13 çocuğu içeren bir ana çalışmada incelenmiştir. Strensiq, 24 hafta boyunca haftada üç kez 2 mg/kg veya 3 mg/kg vücut ağırlığı dozunda uygulandı. İlacın etkinliğinin ana ölçüsü, Strensiq ile tedaviden önce ve sonra röntgenlerde görülen hastalarda bilek ve diz eklemlerinin görünümündeki iyileşmeydi. Strensiq ile tedavi edilen çocukların radyografileri, Strensiq ile tedavi edilmeyen 16 yaşındaki erkek çocuklarından alınan benzer radyografilerle de karşılaştırıldı ("geçmiş kontroller"). Büyüme ve boy da dahil olmak üzere diğer etkinlik ölçütlerini de dikkate alan çalışma, Strensiq ile tedavi edilen çocuklarda eklem yapısının radyografilerle kanıtlandığı gibi geliştiğini ve çoğu hastanın boyunun uzamış gibi göründüğünü gösterdi. Geçmiş kontrollerde, çoğu hastada karşılaştırılabilir bir zaman çerçevesinde eklem veya boy büyümesinde benzer iyileşmeler bulunmadı.
Strensiq'in etkinliği ayrıca, bazıları haftada altı kez uygulanan 1 mg/kg Strensiq dozunu da inceleyen daha küçük ek çalışmalarla da genel olarak doğrulandı.
Strensiq - Asfotase alfa ile ilişkili risk nedir?
Strensiq'in (10 kişiden 1'inden fazlasını etkileyebilecek) en yaygın yan etkileri baş ağrısı, eritem (ciltte kızarıklık), kol ve bacaklarda ağrı, ateş, sinirlilik, enjeksiyon yerinde reaksiyonlar (ağrı, döküntü ve kaşıntıdır) ) ve morarma (morarma). Strensiq ile bildirilen kısıtlamaların ve yan etkilerin tam listesi için paket broşürüne bakın.
Strensiq - Asfotase alfa neden onaylandı?
Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Strensiq'in faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.Komite, hipofosfatazinin ciddi ve yaşamı tehdit eden bir hastalık olduğunu ve bunun için mevcut izin verilen tedaviler yoktur. Ana çalışma küçük bir ölçekte ve Strensiq'i başka bir tedaviyle veya tedavi edilmemiş hastalarla doğrudan karşılaştırmadan yürütülmüş olsa da, CHMP, gözlenen kemik iyileşmesinin ve belirgin büyümenin önemli faydalar sağladığını düşündü. Hipofosfatazi son derece nadir bir hastalık olduğundan, bu popülasyondaki verilerin sınırlı kalması muhtemeldir.Güvenlik ile ilgili olarak, enjeksiyon bölgesi reaksiyonları ve diğer advers reaksiyonlar, mevcut önerilerle yönetilebilir olarak kabul edilmiştir.
Strensiq'e 'istisnai koşullar' altında izin verildi çünkü hastalığın nadir görülmesi nedeniyle ilaç hakkında tam bilgi elde etmek mümkün değildi. Avrupa İlaç Ajansı her yıl mevcut yeni bilgileri gözden geçirecek ve bu özet buna göre güncellenecektir.
Strensiq - Asfotase alfa için hala hangi bilgiler bekleniyor?
Strensiq istisnai koşullar altında onaylandığı için, onu pazarlayan şirket, hastalık ve Strensiq'in uzun vadeli güvenliği ve etkinliği hakkında bilgi toplamak için hipofosfatazili hastalardan oluşan bir kayıt oluşturacaktır.
Strensiq - Asfotase alfa'nın güvenli ve etkin kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?
Strensiq'in mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayalı olarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Strensiq için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.
Ayrıca şirket, Strensiq'in doğru kullanılmasını sağlamak ve tıbbi hata riskini en aza indirmek için hastalara ve bakıcılara eğitim materyalleri sağlayacaktır. Materyal, hastalar için kendi kendine enjeksiyon için bir rehberin yanı sıra, etkilenen çocukların ebeveynleri veya bakıcıları tarafından nasıl enjekte edileceğine dair talimatlar içerecektir.
Şirket ayrıca, pediatrik popülasyonda kullanılan Strensiq dozu ile tedavi edilen yetişkin hastaların reaksiyonları hakkında veri toplamak için bir çalışma yapacak. Ayrıca 13 ve 18 yaş arasındaki ergenlerde Strensiq'in yararını daha fazla incelemek için devam eden çalışmalara devam edecektir.
Strensiq - Asfotase alfa hakkında daha fazla bilgi
EPAR'ın tam versiyonu ve Strensiq risk yönetim planının özeti için lütfen Ajansın web sitesine bakın: ema.Europa.eu/İlaç bul / İnsan ilaçları / Avrupa kamu değerlendirme raporları. Strensiq tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuz veya eczacınızla iletişime geçin.
Bu sayfada yayınlanan Strensiq - Asfotase alfa ile ilgili bilgiler güncelliğini yitirmiş veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.
