Ravicti - Gliserol Fenilbutirat

Ravicti - Glycerol Phenylbutirate nedir ve ne için kullanılır?

Ravicti, hastalığın tek başına diyet değişiklikleri ile yönetilemediği yetişkinlerde ve iki aylık ve daha büyük çocuklarda üre döngüsü bozukluklarının uzun süreli tedavisinde kullanılan bir ilaçtır.Üre döngüsü bozuklukları olan hastalar.Üre döngüsü atık nitrojeni ortadan kaldıramaz Bazı karaciğer enzimlerinin eksikliği nedeniyle vücuttan. Vücutta atık nitrojen, birikirse zararlı olan amonyağa dönüştürülür. Ravicti, karbamoil fosfat sentaz I, ornitin karbamiltransferaz, argininosüksinat sentetaz, argininosüksinat liyaz, arginaz I ve ornitin translokaz enzimlerinden birinin veya daha fazlasının eksikliği olan hastalarda kullanılır.

Ravicti, aktif madde gliserol fenilbutirat içerir.

Üre döngüsü bozukluğu olan hasta sayısı düşük olduğundan, bu hastalıklar 'nadir' olarak kabul edilir ve Ravicti 10 Haziran 2010'da 'yetim ilaç' (nadir hastalıklarda kullanılan bir ilaç) olarak belirlenmiştir.

Ravicti - Gliserol Fenilbutirat nasıl kullanılır?

Ravicti, ağızdan veya burundan mideye veya göbekten mideye geçen bir tüpten alınacak bir sıvı (1.1 g/ml) olarak mevcuttur. Sadece reçete ile alınabilir ve üre döngüsü bozuklukları olan hastaların tedavisinde deneyimli bir doktor tarafından reçete edilmelidir.

Protein bir nitrojen kaynağıdır, bu nedenle Ravicti, nitrojen alımını azaltmak için özel bir düşük protein diyeti ve bazı durumlarda gıda takviyeleri (büyüme ve gelişme için gereken günlük protein alımına dayalı olarak) ile birlikte kullanılmalıdır.

Ravicti dozu hastanın diyetine, boyuna ve kilosuna bağlıdır.Tedavi sırasında günlük dozu ayarlamak için düzenli olarak kan testleri yapılmalıdır.Günlük Ravicti dozu eşit miktarlara bölünmeli ve her öğünde uygulanmalıdır. Daha fazla bilgi için, Ürün Özelliklerinin Özetine bakın (ayrıca EPAR'ın bir parçasıdır).

Hasta başarılı bir karaciğer nakli yapılmadığı sürece, yaşam boyunca Ravicti tedavisine ihtiyaç duyulabilir.

Ravicti - Gliserol Fenilbutirat nasıl çalışır?

Ravicti'nin aktif maddesi olan gliserol fenilbutirat, vücutta fenilasetata dönüştürülür.Fenil asetat, proteinlerde bulunan nitrojen içeren amino asit glutamin ile birleşerek böbrekler tarafından vücuttan atılabilen bir madde oluşturur, nitrojeni azaltır. vücuttaki seviyeleri, üretilen amonyak miktarını azaltır.

Ravicti - Glycerol Phenylbutirate'in çalışmalar sırasında ne gibi yararları oldu?

Üre döngüsü bozuklukları olan 88 yetişkin üzerinde yapılan bir araştırma, Ravicti'yi sodyum fenilbutirat (üre döngüsü bozukluklarını tedavi etmek için kullanılan başka bir ilaç) ile karşılaştırdı. Etkinliğin ana ölçüsü, 4 haftalık tedaviden sonra kan amonyak seviyelerindeki değişiklikti. Çalışma, Ravicti'nin kandaki amonyak seviyesini kontrol etmede en az karşılaştırma ilacı kadar etkili olduğunu ortaya koydu: tahmini ortalama amonyak seviyesi, Ravicti ile tedavi edilen hastalarda litre başına yaklaşık 866 mikromol ve sodyum ile tedavi edilen hastalarda litre başına 977 mikromol idi. fenilbutirat. Destekleyici çalışmalardan elde edilen ek veriler, 2 aylık ve daha büyük çocuklarda Ravicti'nin benzer etkilerini göstermiştir.

Ravicti - Glycerol Phenylbutirate ile ilişkili risk nedir?

Ravicti'nin (100 kişiden 5'inden fazlasını etkileyebilen) en yaygın yan etkileri ishal, gaz (gaz çıkarma), baş ağrısı, iştah azalması, kusma, yorgunluk, kendini iyi hissetmeme ve anormal cilt kokusudur.

Ravicti, akut hiperamonemiyi (kandaki amonyak seviyelerinde ani yükselme) tedavi etmek için kullanılmamalıdır.Ravicti ile bildirilen yan etkilerin tam listesi ve sınırlamaları için paket broşürüne bakın.

Ravicti - Glycerol Phenylbutirate neden onaylandı?

Ajansın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (CHMP), Ravicti'nin faydalarının risklerinden daha büyük olduğuna karar verdi ve AB'de kullanılması onaylanmasını tavsiye etti.

Ravicti'nin üre döngüsü bozukluğu olan hastalarda kandaki amonyak seviyesini düşürmede etkili olduğu gösterilmiştir.Ravicti sürekli salimli bir ilaçtır, yani aktif madde gün boyunca düzenli olarak salınır.Bu nedenle atıkların da ortadan kaldırılmasını sağlar. nitrojen sürekli oluşur ve bu, tüm gün boyunca kandaki amonyak seviyelerinin daha iyi kontrol edilmesini sağlar. Aynı nedenle Ravicti, daha hızlı etkili tedavilerin gerekli olduğu akut hiperamonyemi tedavisinde kullanılmamalıdır.

Ayrıca, sıvı formülasyonda mevcut olduğu için, Komite, Ravicti'nin, özellikle çocuklar için, gıdalara eklenecek diğer granül ilaçlardan daha kabul edilebilir olabileceğini değerlendirdi; sıvı formülasyon ayrıca nörolojik problemler nedeniyle yutkunamayan hastalarda tüp yoluyla verilmesini de kolaylaştırır.

Ravicti'nin yan etkileri esas olarak bağırsaktaydı ve yönetilebilir olarak kabul edildi.Ancak, Ravicti'nin uzun vadeli güvenliği hakkında daha fazla veri bekleniyor.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate'in güvenli ve etkili kullanımını sağlamak için ne gibi önlemler alınmaktadır?

Ravicti'nin mümkün olduğunca güvenli kullanılmasını sağlamak için bir risk yönetim planı geliştirilmiştir. Bu plana dayanarak, sağlık uzmanları ve hastalar tarafından izlenecek uygun önlemler de dahil olmak üzere, Ravicti için ürün özellikleri özetine ve paket broşürüne güvenlik bilgileri eklenmiştir.

Ayrıca Ravicti'yi pazarlayan şirket, ilacın uzun vadeli faydaları ve güvenliği hakkında daha fazla bilgi almak için bir hasta kaydı oluşturacak.

Ravicti - Gliserol Fenilbütirat hakkında daha fazla bilgi

Ravicti tedavisi hakkında daha fazla bilgi için paket broşürünü (EPAR ile birlikte verilir) okuyun veya doktorunuzla veya eczacınızla iletişime geçin.

Bu sayfada yayınlanan Ravicti - Glycerol Phenylbutirate ile ilgili bilgiler eski veya eksik olabilir. Bu bilgilerin doğru kullanımı için Sorumluluk Reddi ve faydalı bilgiler sayfasına bakın.